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Das neue Video der "Elterhilfe für Kinder mit Rett-Syndrom e.V."

DasErste/ARD: Beckmann - Sendung vom 09.01.2014

Die Botschafterin der RETT-Elternhilfe - Leslie Malton (Schauspielerin) spricht bei >Beckmann< in der Sendung vom 09.01.2014 22:45h! (Klick Bild zur Ansicht!)
(ScreenShot aus verlinktem Beitrag!)

RETT-Heilung: Ist Gentherapie auf dem Weg?

Es sind aktuell neue Ideen, die teilweise an Mäusen versucht wurden, als Hoffnungsträger betitelt.
So hat man überlegt, die Gentherapie für Rett-Engel einzusetzen, da diese auch schon erfolgreich in anderen Behinderungen eingesetzt wird.

Die Idee: Mit dem Virus AAV9 das MECP2 Gen zu heilen. Bei Mäusen hat dies schon relativ funktioniert und führte zur Eliminierung der Symptome des Rett-Syndroms. Einzig die Atmung konnte damit nicht verbessert werden. Hier ist noch zu ermitteln, in welcher Dosis die Medikation erfolgen muss. Im ersten Versuch wurden 5% und in späteren Versuchen 10-15% verabreicht. Was offensichtlich scheint ist, dass es mit kleinen Dosen schon zur Heilung führen kann!

Das Problem ist aber im Moment noch, dass das Verabreichen des Virus alle MECP2 Gene angreift. Die "Guten" und die Mutierten. Und es ist halt so, dass es beide gibt!
Momentan wird die Wirkung so beschrieben, dass man quasi mit einem Schroth-Gewehr in einen Kaninchenstall schießt, obwohl man nur ein krankes Kaninchen treffen wollte. Die Herausforderung liegt nun darin, das Virus so zu züchten, dass es sich nur die mutierten MECP2 Gene vornimmt - quasi ein Scharfschützengewehr!

(Stand: 18/09/2013)
http://curerett.org.uk/blog/science/curing-rett-is-gene-therapy-on-its-way/